Un « gène médicament » efficace sur des chiens myopathes !

Des chercheurs ont réussi un pari que l’on croyait jusque là impossible et qui suscite un immense espoir à la fois dans la communauté scientifique et chez les humains affectés eux aussi par la myopathie.

Ils sont parvenus à raviver la force musculaire de chiens atteints de la myopathie de Duchenne, une maladie rare d’origine génétique.

La myopathie de Duchenne est une maladie dont l’origine est la défaillance d’un gène qui altère la sécrétion de la dystrophine, une protéine nécessaire au bon fonctionnement des muscles. C’est la plus répandue des maladies neuromusculaires infantiles. D’un point de vue purement statistique, elle touche une naissance sur 3 500 et presque exclusivement les garçons, dont l’espérance de vie avoisine seulement les 30 ans.

Ce sont des chercheurs du laboratoire de thérapie génique de Nantes qui sont à l’origine de la bonne nouvelle !

Des discussions ont lieu avec les agences réglementaires pour débuter les premiers essais cliniques chez l’homme fin 2015-2016.

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